Lancetより。ニーマン・ピック病C1型はNPC1遺伝子の変異によって起こる遺伝病で、細胞内にコレステロールが蓄積するリソソーム病の一種で、種々の神経症状を呈する重篤な疾患です (ニーマン・ピック病 - Wikipedia)。β-cyclodextrinはコレステロールを除去す…