New England Journal of Medicineより。SMAは難病に指定された遺伝病で、脊髄の運動神経の脱落によって筋萎縮などが起こる疾患です (下記リンク参照)。核酸医薬nusinersenは、去年米国で、今年に入って欧州および日本でも承認された、SMAに対する初の医薬品…